Тест: Что такое CRISPR и какие болезни им уже лечат в 2025 году

28 июля 2026 г. · 7 мин.

Вопрос: Что такое CRISPR и какие болезни им уже лечат в 2025 году?

Perplexity

CRISPR — это технология редактирования генома, созданная на основе защитного механизма бактерий и архей; в медицине ее используют как «молекулярные ножницы», которые могут точечно менять ДНК в нужном участке.[1][2][4] Проще говоря, CRISPR позволяет не просто «читать» геном, а исправлять в нем мутации, из-за которых возникают болезни.[2][4]

К 2025 году CRISPR уже применяют в первую очередь для лечения наследственных заболеваний крови: прежде всего серповидноклеточной анемии и бета-талассемии — именно для этих диагнозов в 2023 году была одобрена первая CRISPR-терапия Casgevy (exagamglogene autotemcel) для пациентов от 12 лет и старше.[1] Кроме того, в клинических исследованиях и ранних программах CRISPR рассматривают для лечения рака, генетических нарушений, включая наследственную слепоту, а также ряда инфекционных заболеваний, но для многих из этих направлений терапия пока не стала стандартом лечения и находится на стадии испытаний.[5][7][13][16]

Источники:

Wikipedia: CRISPR
SecurityLab: «Что такое CRISPR: как молекулярные ножницы меняют генотип»
Crie.ru: «Что такое CRISPR/Cas»
Habr / OnlinePatent: «CRISPR, генная и клеточная терапия: краткая история...»
Medgorod Clinic: «Современные методы редактирования генома (CRISPR-Cas9)»

Gemini

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) — это революционная технология редактирования генома, позволяющая с высокой точностью вносить изменения в ДНК. Изначально обнаруженная как часть иммунной системы бактерий, она действует подобно "генетическим ножницам", позволяя ученым целенаправленно изменять, удалять или корректировать последовательности ДНК. Это открывает беспрецедентные возможности для лечения ранее неизлечимых заболеваний.

В 2025 году CRISPR-технологии активно применяются в клинической практике для лечения ряда заболеваний. Одним из наиболее значимых достижений стало одобрение препарата Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Эти методы лечения, основанные на редактировании ex vivo (вне организма) стволовых клеток пациента, показали высокую эффективность, избавляя пациентов от кризисов и необходимости постоянных переливаний крови. Также ведутся активные клинические испытания и разрабатываются новые подходы для лечения таких заболеваний, как наследственный ангионевротический отек, наследственная транстиретиновая амилоидоз, мышечная дистрофия Дюшенна, синдром избыточной экспрессии MECP2, дефицит альфа-1-антитрипсина и гликогеноз 1 типа. Кроме того, исследуется применение CRISPR для лечения тяжелых комбинированных иммунодефицитов и хронической гранулематозной болезни.

Помимо лечения наследственных заболеваний крови, CRISPR-технологии активно исследуются в других областях медицины. Ведутся разработки для лечения онкологических заболеваний путем модификации иммунных клеток (CAR-T-терапия), а также для борьбы с вирусными инфекциями, например, ВИЧ. Исследуются возможности применения CRISPR для лечения сердечно-сосудистых заболеваний и неврологических расстройств, таких как болезнь Гентингтона. В 2025 году также был успешно применен персонализированный подход к лечению младенца с редким генетическим заболеванием (дефицит CPS1) с использованием инновационной in vivo CRISPR-терапии, разработанной и доставленной всего за шесть месяцев, что открывает путь к созданию терапий по запросу для редких и ранее неизлечимых болезней.

Источники:

CRISPR Clinical Trials: A 2025 Update - Innovative Genomics Institute (IGI)
Обновить прошивку: генный редактор CRISPR впервые в мире применили к человеку - Наука: новости и видео
Технология CRISPR в медицине: принципы работы и применение
CRISPR-технологии: лечение наследственных заболеваний становится реальностью
Эра CRISPR: возможности и угрозы
CRISPR 2025: The Future of Genetic Medicine Is Here! - YouTube
Современные методы редактирования генома (CRISPR/Cas9)
Как CRISPR/Cas9 меняет медицину: от бактериального иммунитета до прецизионной клеточной терапии - ИФАЗА - IPHASE Biosciences
Технология редактирования генов CRISPR и этические споры
Итоги-2025. CRISPR-терапия для Кей-Джея, череп денисовца и антипрививочник во главе минздрава — PCR News
Overview CRISPR Clinical Trials 2026 - Learn | Innovate | Access
Генная терапия на основе CRISPR-Cas9 впервые получила разрешение на использование — PCR News
Current Clinical Research - CRISPR Therapeutics

ChatGPT

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) — это революционная технология редактирования генома, позволяющая точно и эффективно вносить изменения в ДНК живых клеток. Она основана на механизме защиты бактерий от вирусов и используется для коррекции генетических дефектов, лечения заболеваний и улучшения сельскохозяйственных культур.

К 2025 году CRISPR-технология достигла значительных успехов в лечении различных заболеваний. В ноябре 2025 года клиника Кливленда провела первое в мире клиническое испытание CRISPR-терапии, показавшее, что одноразовое введение препарата CTX310 безопасно снижает уровень ЛПНП ("плохого") холестерина и триглицеридов у пациентов с нарушениями липидного обмена, устойчивыми к традиционным методам лечения. (newsroom.clevelandclinic.org)

В мае 2025 года в Детской больнице Филадельфии и Пенсильванском университете была успешно проведена персонализированная CRISPR-терапия для младенца с редким метаболическим заболеванием — дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Терапия позволила корректировать специфическую мутацию гена в клетках печени, что привело к положительному ответу организма. (chop.edu)

Кроме того, в сентябре 2025 года Университет Калифорнии в Сан-Франциско (UCSF) запустил клиническое испытание, направленное на лечение серповидно-клеточной анемии с помощью CRISPR. В рамках этого исследования у пациентов планируется использовать технологию CRISPR-Cas9 для точного редактирования гена, вызывающего заболевание, с целью устранения мутации и восстановления нормальной функции клеток крови. (pediatrics.ucsf.edu)

Эти достижения свидетельствуют о значительном прогрессе в применении CRISPR-технологии для лечения различных заболеваний, открывая новые перспективы в медицине.

Grok

CRISPR — это революционная технология редактирования генома, основанная на природной системе иммунитета бактерий. Она позволяет точно разрезать ДНК в заданном месте с помощью фермента Cas9 (молекулярных «ножниц») и направляющей РНК, после чего клетка сама ремонтирует разрыв, внося нужные изменения. Технология быстрее, дешевле и точнее предыдущих методов генной инженерии, что открывает путь к лечению генетических заболеваний на уровне ДНК.

К 2025 году единственной одобренной CRISPR-терапией остаётся Casgevy (exa-cel) — препарат на основе редактирования стволовых клеток пациента ex vivo. Он официально применяется для лечения серповидноклеточной анемии (sickle cell disease) и трансфузионно-зависимой β-талассемии (transfusion-dependent β-thalassemia). Препарат получил одобрение FDA в декабре 2023 года для пациентов от 12 лет, а позже — в ЕС, Великобритании и ОАЭ; к концу 2024–2025 годов его уже применяют в клинической практике для устранения симптомов и достижения функционального излечения у подходящих пациентов.

Другие CRISPR-препараты пока находятся в клинических испытаниях (онкология, диабет, сердечно-сосудистые заболевания, вирусные инфекции), но широкого клинического применения ещё не получили. Таким образом, на середину 2025 года CRISPR реально помогает пациентам именно с двумя наследственными заболеваниями крови.

Источники:

Innovative Genomics Institute (what-is-crispr)
FDA press release on Casgevy approval (2023)
CRISPR Clinical Trials: A 2025 Update (innovativegenomics.org)
CRISPR Therapeutics and regulatory updates (2024–2025)

Claude

Что такое CRISPR и какие болезни уже лечат в 2025 году

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) — это короткие палиндромные повторы, расположенные группами с определенной регулярностью, которые на уровне бактерий служат для защиты от вирусов. Технология CRISPR/Cas9 применяется как инструмент, который позволяет найти конкретную последовательность ДНК, вырезать её и позволить вставить в геном. По сути, это молекулярные ножницы, которые ученые адаптировали для редактирования генома человека с хирургической точностью.

На практике CRISPR уже помогает пациентам. Первым и пока единственным одобренным препаратом на основе CRISPR/Cas9 остаётся Casgevy, созданный компаниями Vertex и CRISPR Therapeutics для лечения серповидноклеточной анемии. У пациента берут его собственные стволовые кроветворные клетки, в лаборатории редактируют ген BCL11A, а потом возвращают обратно, после чего клетки начинают производить фетальный гемоглобин — здоровую форму белка, которая предотвращает болезненные кризы.

Помимо официально одобренных лекарств, в 2025 году CRISPR-терапия показала перспективы и при других заболеваниях. Компания Editas Medicine применила CRISPR для лечения наследственной слепоты, вводя её прямо в сетчатку пациентов — у 58% улучшилось зрение. Ученые нашли способ однократно снизить уровень «плохого» холестерина с помощью редактирования генов в печени. Технология активно развивается и приближается к широкому применению при мышечной дистрофии Дюшенна, бета-талассемии и других редких генетических заболеваниях.

Источники:

Mail.ru Science (статья об CRISPR и ИИ)
HighTech.plus (статья о CRISPR-терапии)
Doctor.rambler.ru (статья о генетических ножницах)
KP.ua (медицинские прорывы 2025)
Medgorod-clinic.ru (статья о CRISPR и редактировании генома)

Источники:

Блог